Disc Medicine startet AURORA, eine klinische Phase-2-Studie zu Bitopertin bei Erwachsenen mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP)

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31. Oktober 2022, 09:00 Uhr ET

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WATERTOWN, Mass., 31. Oktober 2022 /PRNewswire/ -- Disc Medicine, ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger Behandlungen für Patienten mit schweren hämatologischen Erkrankungen konzentriert, gab heute die Einführung von AURORA bekannt. eine klinische Phase-2-Studie zu Bitopertin bei Erwachsenen mit EPP. Bitopertin ist ein oraler, selektiver Inhibitor des Glycintransporters 1 (GlyT1), der die Häm-Biosynthese modulieren soll. In präklinischen Studien wurde gezeigt, dass er die Akkumulation von Protoporphyrin IX (PPIX) reduziert, dem toxischen Metaboliten, der bei EPP-Patienten Krankheitspathologien verursacht. Bitopertin wird derzeit auch in BEACON untersucht, einer offenen klinischen Phase-2-Studie an Patienten mit EPP und X-chromosomaler Protoporphyrie (XLP), die im August 2022 angekündigt wurde und in Australien durchgeführt wird.

„Wir freuen uns, AURORA zu starten, die erste in den USA durchgeführte Studie zu Bitopertin bei Patienten mit EPP. Wir führen die AURORA-Studie durch, um die Auswirkungen von Bitopertin auf PPIX-Spiegel, Lichtempfindlichkeit, Schmerzen und andere wichtige Maßnahmen streng bewerten zu können.“ , verblindeter Versuch“, sagte John Quisel, JD, PhD, Chief Executive Officer bei Disc Medicine. „Wir haben AURORA und BEACON entwickelt, um uns eine fundierte Bewertung des Potenzials von Bitopertin als krankheitsmodifizierende Therapie für EPP zu ermöglichen.“

Bei der Phase-2-Studie AURORA handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Paralleldosierungsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Bitopertin bei Erwachsenen mit EPP. Es wird erwartet, dass etwa 75 Patienten an Standorten in den gesamten Vereinigten Staaten aufgenommen werden. Die Patienten erhalten 120 Tage lang oral verabreichtes Bitopertin in Dosen von entweder 20 mg einmal täglich oder 60 mg einmal täglich. Nach Abschluss des 120-tägigen Behandlungszeitraums können Patienten zum offenen Verlängerungsteil der Studie übergehen. Ziel der Studie ist es, Veränderungen im Gehalt an metallfreiem PPIX sowie Messungen der Lichtempfindlichkeit, Tageslichttoleranz, Schmerzen, Sicherheit und Verträglichkeit zu messen.

„Es besteht ein erheblicher ungedeckter Bedarf an krankheitsmodifizierenden Therapien für EPP, die sich mit der zugrunde liegenden Pathophysiologie der Erkrankung befassen. Patienten mit EPP leiden unter schwächenden schmerzhaften Reaktionen sowie möglicherweise schwerwiegenden hepatobiliären Auswirkungen, und die Maßnahmen, die sie ergreifen müssen, um die Sonne zu meiden, können auftreten.“ haben einen starken, negativen Einfluss auf ihre Lebensqualität“, sagte Cynthia Levy, MD, FAASLD, AGAF, University of Miami Miller School of Medicine. „Wir freuen uns sehr über das Potenzial von Bitopertin, die zugrunde liegende Protoporphyrin-Akkumulation zu bekämpfen, die EPP-Symptome und Hepatopathie verursacht, und freuen uns auf die Ergebnisse.“

Über Bitopertin

Bitopertin ist ein oral verabreichter GlyT1-Inhibitor im klinischen Stadium, der die Häm-Biosynthese modulieren soll. GlyT1 ist ein Membrantransporter, der auf sich entwickelnden roten Blutkörperchen exprimiert wird und für die Bereitstellung ausreichend Glycins für die Häm-Biosynthese und die Unterstützung der Erythropoese erforderlich ist. Das Sicherheitsprofil und die Auswirkungen von Bitopertin auf die Häm-Biosynthese wurden zuvor in einem umfassenden klinischen Programm mit über 4.000 Personen in mehreren klinischen Studien ermittelt. Disc Medicine plant die Entwicklung von Bitopertin als potenzielle Behandlung für eine Reihe hämatologischer Erkrankungen, beginnend mit EPP und XLP. In präklinischen EPP- und XLP-Modellen wurde gezeigt, dass Bitopertin PPIX, ein toxisches Zwischenprodukt der Häm-Biosynthese, das die zugrunde liegende Ursache der Krankheit darstellt, signifikant senkt.

Bitopertin ist ein experimentelles Mittel und in keinem Land weltweit zur Verwendung als Therapie zugelassen. Disc erhielt im Mai 2021 im Rahmen einer Lizenzvereinbarung von Roche die weltweiten Rechte an Bitopertin.

Über erythropoetische Protoporphyrie (EPP) und X-chromosomale Protoporphyrie (XLP)

EPP und XLP sind seltene, schwächende und potenziell lebensbedrohliche Krankheiten, die durch Mutationen verursacht werden, die die Häm-Biosynthese beeinträchtigen und zur Akkumulation eines toxischen, photoaktiven Zwischenprodukts namens Protoporphyrin IX (PPIX) führen. Wenn Patienten Sonnenlicht ausgesetzt werden, führt dies zu schweren Reaktionen, die durch unerträgliche Schmerzen, Ödeme, Brennen und mögliche Blasenbildung und Entstellung gekennzeichnet sind. PPIX reichert sich auch im hepatobiliären System an und kann bei 20–30 % der Patienten zu Komplikationen wie Gallensteinen, Cholestase und Leberschäden und in extremen Fällen zu Leberversagen führen. Der aktuelle Pflegestandard umfasst extreme Maßnahmen zur Vermeidung von Sonnenlicht, einschließlich der Beschränkung von Outdoor-Aktivitäten auf die Nacht, der Verwendung von Schutzkleidung und undurchsichtigen Schildern sowie der Schmerzbehandlung. Dies hat erhebliche Auswirkungen auf die psychosoziale Entwicklung, die Lebensqualität und die täglichen Aktivitäten der Patienten, insbesondere bei kleinen Kindern und Familien. Derzeit gibt es keine Heilung für EPP und nur eine von der FDA zugelassene Therapie, ein chirurgisch implantiertes synthetisches Hormon namens Scenesse® (Afamelanotid), das die Melaninproduktion stimulieren soll.

Über Bandscheibenmedizin

Disc Medicine ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich der Veränderung des Lebens von Patienten mit hämatologischen Erkrankungen verschrieben hat. Wir bauen ein Portfolio innovativer, potenziell erstklassiger therapeutischer Kandidaten auf, die grundlegende Prozesse der Biologie roter Blutkörperchen beeinflussen. Wir engagieren uns für die Entwicklung von Behandlungen, die den vielen Patienten, die an hämatologischen Erkrankungen leiden, Kraft geben und ihnen Hoffnung geben. Im August 2022 gab Disc bekannt, dass es eine endgültige Fusionsvereinbarung mit Gemini Therapeutics, Inc. (NASDAQ:GMTX) abgeschlossen hat. Weitere Informationen finden Sie unter www.discmedicine.com.

Warnhinweis von Disc Medicine zu zukunftsgerichteten Aussagen

Bestimmte Aussagen in dieser Pressemitteilung können „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne der Bundeswertpapiergesetze hinsichtlich der Erwartungen von Disc in Bezug auf seine klinische AURORA-Studie und andere Angelegenheiten, einschließlich der geplanten Transaktion zwischen Disc und Gemini Therapeutics, Inc. (Gemini), darstellen. im August 2022 bekannt gegeben. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören ausdrückliche oder stillschweigende Aussagen, die sich auf die Erwartungen, Hoffnungen, Überzeugungen, Absichten oder Strategien des Managementteams von Disc in Bezug auf die Zukunft beziehen. Darüber hinaus sind alle Aussagen, die sich auf Prognosen, Vorhersagen oder andere Charakterisierungen zukünftiger Ereignisse oder Umstände beziehen, einschließlich aller zugrunde liegenden Annahmen, zukunftsgerichtete Aussagen. Die Wörter „antizipieren“, „glauben“, „erwägen“, „fortsetzen“, „könnten“, „schätzen“, „erwarten“, „beabsichtigen“, „können“, „könnten“, „planen“, „möglich“ „potenziell“, „vorhersagen“, „projizieren“, „sollten“, „wird“, „würde“ und ähnliche Ausdrücke kennzeichnen möglicherweise zukunftsgerichtete Aussagen. Das Fehlen dieser Wörter bedeutet jedoch nicht, dass eine Aussage nicht zukunftsgerichtet ist . Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf aktuellen Erwartungen und Überzeugungen über zukünftige Entwicklungen und deren mögliche Auswirkungen. Es kann nicht garantiert werden, dass zukünftige Entwicklungen, die Disc, Gemini oder die geplante Transaktion betreffen, den erwarteten entsprechen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen beinhalten eine Reihe von Risiken, Ungewissheiten (von denen einige außerhalb der Kontrolle von Disc liegen) oder andere Annahmen, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse oder Leistungen wesentlich von denen abweichen, die in diesen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebracht oder impliziert werden. Zu diesen Risiken und Ungewissheiten gehört unter anderem das Risiko, dass die Bedingungen für den Abschluss der Transaktion nicht erfüllt sind, einschließlich des Versäumnisses, die Zustimmung der Aktionäre für die Transaktion einzuholen; das Risiko, dass die gleichzeitige Finanzierung nicht rechtzeitig oder überhaupt nicht abgeschlossen wird; Unsicherheiten hinsichtlich des Zeitpunkts des Abschlusses der Transaktion und der Fähigkeit von Gemini und Disc, die Transaktion abzuschließen, einschließlich der gleichzeitigen Finanzierung; Risiken im Zusammenhang mit der weiteren Notierung von Gemini an der Nasdaq-Börse bis zum Abschluss der geplanten Transaktion; Risiken im Zusammenhang mit der Fähigkeit von Gemini und Disc, ihre jeweiligen Betriebskosten und Ausgaben im Zusammenhang mit der Transaktion korrekt einzuschätzen, sowie Unsicherheiten hinsichtlich der Auswirkungen, die eine Verzögerung des Abschlusses auf die erwarteten Barmittel des zusammengeschlossenen Unternehmens bei Abschluss und anderen Ereignissen haben würde unvorhergesehene Ausgaben und Kosten, die die Barmittel des kombinierten Unternehmens verringern könnten; das Eintreten eines Ereignisses, einer Änderung oder eines anderen Umstands oder einer Bedingung, die zur Beendigung des Fusionsvertrags führen könnte; die Auswirkungen der Ankündigung oder der bevorstehenden Fusion auf die Geschäftsbeziehungen, Betriebsergebnisse und das Geschäft von Gemini oder Disc im Allgemeinen; Kosten im Zusammenhang mit der Fusion; das Ergebnis etwaiger Gerichtsverfahren, die möglicherweise gegen Gemini, Disc oder einen ihrer jeweiligen Direktoren oder leitenden Angestellten im Zusammenhang mit der Fusionsvereinbarung oder den darin vorgesehenen Transaktionen eingeleitet werden; die Fähigkeit von Gemini oder Disc, ihre jeweiligen geistigen Eigentumsrechte zu schützen; Wettbewerbsreaktionen auf die Transaktion; unerwartete Kosten, Gebühren oder Ausgaben, die sich aus der Transaktion ergeben; mögliche nachteilige Reaktionen oder Änderungen der Geschäftsbeziehungen, die sich aus der Ankündigung oder dem Abschluss der Transaktion ergeben; sowie gesetzgeberische, regulatorische, politische und wirtschaftliche Entwicklungen. Die vorstehende Liste der Faktoren ist nicht erschöpfend. Sie sollten die oben genannten Faktoren und die anderen Risiken und Ungewissheiten sorgfältig abwägen, die im Abschnitt „Risikofaktoren“ der Vollmachtserklärung/des Prospekts beschrieben sind, der in der Registrierungserklärung auf Formular S-4 enthalten ist, die ursprünglich im September 2022 bei der SEC im Zusammenhang mit eingereicht wurde die Transaktion und andere von Gemini von Zeit zu Zeit bei der SEC eingereichte Dokumente. Sollten eines oder mehrere dieser Risiken oder Ungewissheiten eintreten oder sollten sich Discs Annahmen als falsch erweisen, können die tatsächlichen Ergebnisse in wesentlichen Punkten von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen prognostizierten Ergebnissen abweichen. Einige dieser Risiken und Unsicherheiten könnten in Zukunft durch die anhaltende COVID-19-Pandemie verstärkt werden, und es könnten zusätzliche Risiken bestehen, die wir für unwesentlich halten oder die unbekannt sind. Es ist nicht möglich, alle Risiken vorherzusagen oder zu identifizieren. Die zukunftsgerichteten Aussagen von Disc gelten nur für den Zeitpunkt, an dem sie gemacht werden, und Gemini und Disc übernehmen keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren oder zu überarbeiten, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen, sofern nicht anders angegeben gemäß den geltenden Wertpapiergesetzen erforderlich sein.

Kein Angebot oder Aufforderung

Diese Pressemitteilung ist weder als Verkaufsangebot noch als Aufforderung zur Abgabe eines Zeichnungs- oder Kaufangebots noch als Aufforderung zum Kauf oder zur Zeichnung von Wertpapieren oder als Aufforderung zur Stimmabgabe in irgendeiner Gerichtsbarkeit im Zusammenhang mit der geplanten Transaktion gedacht und stellt sie auch nicht dar oder auf andere Weise, noch darf es in irgendeiner Gerichtsbarkeit zu einem Verkauf, einer Ausgabe oder einer Übertragung von Wertpapieren kommen, die gegen geltendes Recht verstoßen. Es dürfen keine Wertpapiere angeboten werden, außer mittels eines Prospekts, der den Anforderungen des Securities Act entspricht. Vorbehaltlich bestimmter Ausnahmen, die von den zuständigen Aufsichtsbehörden genehmigt werden müssen, oder bestimmter Tatsachen, die festgestellt werden müssen, wird das öffentliche Angebot weder direkt noch indirekt in oder in einer Gerichtsbarkeit durchgeführt, in der dies einen Verstoß gegen die Gesetze dieser Gerichtsbarkeit darstellen würde, oder durch die Nutzung der Post oder jeglicher Mittel oder Instrumente (insbesondere Faxübertragung, Telefon und Internet) des zwischenstaatlichen oder ausländischen Handels oder einer Einrichtung einer nationalen Wertpapierbörse einer solchen Gerichtsbarkeit.

Wichtige zusätzliche Informationen werden bei der SEC eingereicht

Im Zusammenhang mit der geplanten Transaktion zwischen Gemini und Disc beabsichtigt Gemini, relevante Materialien bei der SEC einzureichen, einschließlich einer Registrierungserklärung auf Formular S-4, die eine Vollmachtserklärung/einen Prospekt von Gemini und eine Informationserklärung von Disc enthält, die ursprünglich am eingereicht wurde 2. September 2022. DISC fordert Investoren und Aktionäre dringend auf, diese Materialien sorgfältig und vollständig zu lesen, sobald sie verfügbar sind, da sie wichtige Informationen über GEMINI, Disc, die geplante Transaktion und damit zusammenhängende Angelegenheiten enthalten. Anleger und Aktionäre können über die von der SEC betriebene Website unter www.sec.gov kostenlose Kopien des Proxy Statements/Prospekts/Information Statements und anderer von Gemini bei der SEC eingereichter Dokumente (sobald diese verfügbar sind) erhalten. Darüber hinaus sollten Investoren und Aktionäre beachten, dass Gemini mit Investoren und der Öffentlichkeit über seine Website (www.geminitherapeutics.com) und die Investor-Relations-Website (https://investors.geminitherapeutics.com/) kommuniziert, auf die jeder zugreifen kann Kostenlose Kopien der Stimmrechtsvollmacht/des Prospekts/der Informationserklärung und anderer von Gemini bei der SEC eingereichter Dokumente werden den Aktionären dringend empfohlen, die Stimmrechtsvollmacht/den Prospekt/die Informationserklärung und die anderen relevanten Materialien zu lesen, sobald sie verfügbar sind, bevor sie eine Abstimmungs- oder Investitionsentscheidung treffen in Bezug auf die geplante Transaktion.

Teilnehmer der Ausschreibung

Gemini und seine Direktoren und leitenden Angestellten können als Beteiligte an der Einholung von Stimmrechtsvollmachten im Zusammenhang mit der geplanten Transaktion angesehen werden. Informationen über die Direktoren und leitenden Angestellten von Gemini sind im neuesten Jahresbericht von Gemini auf Formular 10-K enthalten, einschließlich aller darin durch Verweis aufgenommenen Informationen, wie bei der SEC eingereicht, und der Registrierungserklärung auf Formular S-4, die ursprünglich bei der SEC eingereicht wurde 2. September 2022, und alle Änderungen dazu, wie bei der SEC eingereicht. Diese Dokumente können kostenlos bei den oben genannten Quellen bezogen werden.

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